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生物技术制药概论◼生物技术制药现状◼生物技术药物的分类与特点◼生物技术药物的研究开发流程小调查◼为什么你读生物工程专业？◼经过3年的学习，你了解生物制药行业吗？◼二十一世纪是生物的世纪吗？◼生物药物是指运用生物学、医学、生物化学等研究成果,从生物体、生物组织、细胞、体液等

,综合利用物理学、化学、生物化学、生物技术、药学等学科的原理和方法制造的一类用于预防、治疗和诊断的制品。◼Thebiotechnologyindustryoriginatedinthe1970s,basedlargelyonanewrecombinantDNAt

echniquewhosedetailswerepublishedin1973byStanleyCohenofStanfordUniversityandHerbertBoyeroftheUniversityof

California,SanFrancisco.◼RecombinantDNAisamethodofmakingproteins-suchashumaninsulinandothertherapies-inculturedcellsundercontrolledmanu

facturingconditions.◼In1982,recombinanthumaninsulinbecamethefirstbiotechtherapytoearnFDAapproval.生物技术制药概况生物技术制药—涛头弄潮1.生物技术已摆在各主要国家的国家发展战略层面考虑2.生物医

药占生物技术领域：成果的60%、投资的80％、人力资源的60－80％3.年销售总额超过10亿美元的BT产品全是医药产品（如红细胞生成素、胰岛素、干扰素等）。生物技术药物发展迅猛•基因组学、蛋白组学、生物信息学影响深远◼“生物标

记”的发现速度：HER-2用了12年(1989-2001)，而2004年一年即发现了100-400个生物标记◼候选药物的发现：1985年：1000个化合物2005年：4万个cDNA，1百万个化合物生物技术药物发展迅猛➢Biotechnologyhascreate

dmorethan200newtherapiesandvaccines,includingproductstotreatcancer,diabetes,HIV/AIDSandautoimmunedisorders.➢Therearemorethan400biote

chdrugproductsandvaccinescurrentlyinclinicaltrialstargetingmorethan200diseases,includingvariouscancers,Alzheimer'sdisease,hea

rtdisease,diabetes,multiplesclerosis,AIDSandarthritis.生物技术药物发展迅猛1303004500500亿美元199820012006年全球生物技术药品销售额增长情况生物技术药物发展迅猛

75.5801672860100200300亿美元1996199720012006年1996-2006美国生物技术药品销售额对比生物药在医药行业地位日益重要1.近20年来，生物技术制药占国际药物和生物制品的份额逐年递增，到2002年已达到13%。2.一系列生

物技术药成为“重磅炸弹”型3.生物技术药物在重大、疑难和传染性疾病防治方面的作用不可替代主治病症新药数量癌症400来种阿尔茨海默症（早老型痴呆症）26种心脏病、心肌梗塞、AIDS和精神病100多种糖尿病25种关节炎

19种帕金森氏病16种骨质疏松症14种儿童治疗使用200多种当前正在研制的1000多种新药分布美国的生物技术制药一支独秀当前全球生物技术药品分布北美63%其他5%欧洲25%日本7%当前全球生物技术药品品种分布其他37%美国45%欧洲28%2001年全球

生物技术药品销售额分布其他54%胰岛素（）18%促红细胞生成素（）28%我国的生物制药产业现状1.1986年启动“863”高技术研究计划，确立生物技术制药产业为优先发展和扶持重点；2.生物制药业保持20－30%的年增长速度3.无原创品种、发

明专利少、品种少，下游技术与配套工业体系为主要技术瓶颈18303000100200300亿元199019972005年中国生物技术药品市场情况我国的创新与下游技术能力不足◼美国拥有生物技术专利总数的70%以上◼美国已批准124种,中国35种◼绝大

多数生物技术药由美国先上市,中国仅EGF和p53基因重组腺病毒注射液先于国际制约我国生物制药产业发展的因素1.政府引导性投入严重不足美国：270亿USD/年（NIH）,53％的研发资金来自政府，主要支持应用基础研究我国：10多年总投入仅40多亿元RMB，资金投向目的不明确制约我国生物

制药产业发展的因素2.产业发展链脆弱美国：政府、企业、科研院所三位一体，大、中小企业结成战略联盟，中小企业活跃我国：政府、企业、科研院所各自为政，合作关系脆弱，目光短浅，中小企业尚未形成气候。制约我国生物制药产业发展的因素3.投

融资渠道不足和不畅美国：政府、民间基金、风险投资、资本市场组成完善的投融资体系我国：政府投入杯水车薪、几乎无民间基金，无真正的风险投资、资本市场不完善、投资者无退出机制制约我国生物制药产业发展的因素4.长期不重视知识产权导致创新能力不足美国：占有70％以上的

生物技术专利，职务发明的专利发明人可持股我国：尚无原创性药物专利，专利发明人无正当途径获利，严重影响积极性制约我国生物制药产业发展的因素5.人才流动机制不完善美国：30％以上生物技术领域的博士为外国人，大学、研究院、大型企业、中小企业为专业人才提供了空间我国：企业尚未成为吸引人才的主战场

，发展机会受限制、人才外流严重制约我国生物制药产业发展的因素6.市场竞争环境美国：市场竞争激烈，但秩序较好，市场份额多为大公司所垄断我国：仿制与重复建设、重复生产现象非常严重，出现了一哄而上的过热现象，市场恶性竞争，无法实现规模效益我国生物制药产业的机会1、有机会成为国际研发中心与制造中

心我国已融入全球经济体系，人才充沛，市场广阔，势将吸引跨国资金、跨国企业2、科技创新已提高到国家发展战略位置，科技投入将重点向产学研结合型倾斜、支持和鼓励企业成为技术创新的龙头3、人才回流、政府政策支持，势将形成活跃的中小企业群4、国际上已在逐步

放开生物技术药物的仿制，亦为我国提供了机会第二节生物技术药物分类与特点◼生物技术药物主要类型◼生物技术药物主要特点一、生物技术药物主要类型从化学本质上分：◼重组蛋白或多肽类药物◼重组DNA类药物◼合成多肽和寡核

苷酸类药物◼干细胞与组织工程类制品重组蛋白/多肽类药物蛋白或多肽，以基因工程手段生产，占绝大多数◼细胞因子类：INF、IL、CSF、EPO、EGF◼激素类：Insulin、hGH、GLP-l1、PTH

◼抗血栓类：tPA、尿激酶、链激酶、水蛭素◼基因工程疫苗：如乙肝疫苗、狂犬病疫苗◼重组抗体：人源化、Fab、scFv、免疫毒素◼可溶性受体：TNF受体（Enberl)、IL4受体等◼血液蛋白：血红蛋白（

人工血液）、白蛋白重组DNA类药物DNA制剂，以病毒或质粒DNA作载体，将外源基因导入体内：◼预防性DNA疫苗：表面抗原基因◼治疗性DNA疫苗：表面抗原基因◼基因治疗制剂：p53（今又生）、IL-2、Endo

statin等合成多肽与寡核苷酸类药物◼合成多肽类药物用生物技术手段筛选与研究，用化学合成方法制备。如抗菌肽◼合成寡核苷酸类药物反义寡核苷酸、干扰RNA、核内小分子RNA等干细胞与组织工程类制品◼未来的干细胞制品骨髓、

神经细胞、心肌细胞、胰岛细胞◼组织工程类制品皮肤、软骨、骨、肝等生物技术药物的特点◼多为人体来源的蛋白或多肽◼分子量较大，分子结构复杂,较不稳定，易失活，易被微生物污染，易被酶解破坏◼结构确证不完全，有种属

特异性和免疫原性，有效性、安全性和质量可控性评价困难◼疗效独特、广谱，毒副作用小，研究开发风险小生物技术药物的特点➢生产起始材料均为生物活性物质；➢生产加工全过程是生物学和无菌操作过程；➢质量控制和质量检定是采用生物学分析方法，其效价或生物活性检定有其变异性；➢原材料、中间品、成品、运输、贮存、

甚至使用保持在“冷链”系统中；➢质量控制实行生产全过程监控第三节生物技术药物研发流程实验室研究临床前研究临床试验生产申报申报功能研究中试、质控临床批件生产批件工程菌（株）动物药效学I期临床GMP认证原液工艺一般药理学II期临床监测期制剂处方工艺药代动力学III期临床入药典小规模试制急性

毒性IV期临床质控研究长期毒性特殊毒性