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新药开发概论第一章绪论⚫第一节药与新药的概论⚫第二节新药开发的基本过程⚫第三节新药开发的意义⚫第四节新药开发的管理⚫第五节新药开发成就简介⚫第六节新药开发概论课程在新药开发中的作用一、药二、新药第一节药与新药的概念第二节新药开发的基本过程1．选题与论证（1

）市场（2）功能（3）效益2．立题3．设计方案4．临床前研究5．临床试验的申报与审核6．临床试验第二节新药开发的基本过程7．生产的申报与审批8．转让或保护9．投产与销售第三节新药开发的意义1．不断满足

人们日益增长的提高健康水平需要2．促进行业和社会经济的发展第四节新药开发的管理1．药品注册管理办法新药申报与申批第五节新药开发成就与简介1．化学药2．中药3．生物制品第六节新药开发概论课程在新药开发中的应用1．特殊的科学研究2

．基本要素3．制药技术4．新药研究的范围第二章前期工作⚫第一节新药开发选题⚫第二节新药开发信息及其应用⚫第三节新药开发方案与编制⚫第四节新药开发论证⚫第五节新药开发立项第一节新药开发选题一、选题思维方法1．防治常见病、多发病和病毒性疾病的中成药2．防治疑难病症的中药3．医治人体功能性紊乱性

病症的中药4．医治机体免疫性疾症的中药二、中药新药选题（一）．中药新药选题方向1．防治常见病、多发病和病毒性疾病的中成药2．防治疑难病症的中药3．医治人体功能性紊乱性病症的中药4．医治机体免疫性疾症的中药二、中药新药选题（二）．中药新

药选题途径1．复方再优化2．系统整理发掘新药3．由单方、验方、秘方、民族药开发新药4．采用活性导向分离法筛选与发现新药二、中药新药选题（二）．中药新药选题途径5．由已知成分筛选发现新的生物活性新药6．改造已知生物活

性成分结构开发新药7．从濒危动物与名贵中药材资源保护与代用品方面选题8．从中成药中发现新药三生物制品新药选题（一）国外生物制品新药开发选题的重点1．利用生物技术开发生物技术药品与筛选新药并举2．利用动物细胞表达基因工

程医药产品3．利用整体动物大量开发基因工程医药产品4．采用活性导向分离法筛选与发现新药5．未来利用生物技术开发的重点治疗药物6．研究人的基因和疾病基因治疗三生物制品新药选题（一）我国生物制品新药开发选题的重点1．中草药及其有效生物活性成分的发酵生产2．改造抗生素生产工艺

技术3．大力开发疫苗与酶诊断试剂4．大力开发蛋白与多肽类药物5．开发靶向药物6．开发氨基酸工业7．开发甾体激素四化学药品新药选题（一）化学药品新药选题方向1．计划生育与妇幼保健药物2．抗衰健身、防治老年病药物3．开发常见病、多发病防治药物新品种4．研制主要适应症药物四化学药品新药选

题（二）化学药品新药选题途径1．从天然产物中寻找新颖先导化合物2．现用药物的先导化合物改造3．筛选合理药物设计群集筛选方法应用受体技术开发新药4．防制安全、有效、市场需要的国外新药5．开发新制剂、新剂型、新药用辅料第二节新药开发信息及其应用一、文献检索的一般程序1．分析研究课题一般性问题；学科属性

；检索范围2．拟定检索策略选择检索工具；确定检索方法；明确检索途径3．索取外文原始文献整理线索；由近及远；内部资料；索取外文原始文献第二节新药开发信息及其应用二、论文资料手工检索常用索引和文摘（一）美国化学文摘1.CA的索引

介绍（1）关键词（2）作者（3）主题（4）分子式（5）环系（6）登记号（7）专利号（8）索引指南第二节新药开发信息及其应用二、论文资料手工检索常用索引和文摘（一）美国化学文摘2.CA各项内容介绍（1）生物化学部分（2）有机化学部分（3）大分子化合物部分（4

）应用化学和化学工程部分（5）物理化学和化学工程部分第二节新药开发信息及其应用二、论文资料手工检索常用索引和文摘（一）美国化学文摘3.CA著录格式举例4.查阅CA的注意事项第二节新药开发信息及其应用二、论文资料手工检索

常用索引和文摘（三）其它索引与文摘（四）常用药学累积型索引或文摘第二节新药开发信息及其应用三、计算机检索和常用数据库（一）常用药学文献计算机检索数据库1.中文药学文献数据库2.电脑检索全国中草药名鉴数据库3.中草药数据库检索系统4.中国生物医学文献分析与检

索系统5.洛克希德国际联机检检索系统6.《生物学文摘》只读光盘7.《化学文摘》索引只读光盘第二节新药开发信息及其应用三、计算机检索和常用数据库（二）计算机文献检索1.明确检索目标2.选择检索系统3.填好机检申请单第二节新药开发信息及其应用四、信息的整理研究（一）信息收集1.信

息收集的基本原则2.信息收集的途径第二节新药开发信息及其应用四、信息的整理研究（二）信息整理1.学科分类整理法2.主题整理法3.信息整理中应注意的问题第二节新药开发信息及其应用四、信息的整理研究（三）信息研究1.信息研究的主要内容2.信息研究的主要方法第三节研究方案与编制一、研究方案

的作用1.增强项目预见性，减少风险性2.保证研究的质量3.提高研究水平4.降低科研成本第三节研究方案与编制二、研究方案的内容与编制1.研究方案的内容2.项目的科学依据和预期目的3.研究内容与技术路线4.人员分工与工作进度5.经费预算第四节新药开发论

证一、论证程序1.对课题科学上和技术上是否可行进行分析2.调研国内外该项目的进展情况3.对课题的经济、社会效益进行分析4.分析进行该项目的客观可能性第四节新药开发论证二、论证分析的核检可行论证核检见表2-3第五节新药开发立

项一、科学基金简介1.国家自然科学基金2.国家部委的科研基金3.其它基金第五节新药开发立项二、课题的申报1.开题报告的撰写2.计划任务书的撰写3.注意事项三、课题的确定第三章工艺研究⚫第一节实验设计方法⚫第二节实验室工艺研究常用技术概述⚫第三节中药新药的

工艺研究⚫第四节生物制品新药的工艺研究概述⚫第五节化学药品新药的工艺研究⚫第六节新药成型工艺研究第一节实验设计方法一、实验设计的原则及其实现方法1.对照2.随机3.重复4.均衡第一节实验设计方法二、正交设计（一）概述1.起源2.正交表及特点3.正交原理第一

节实验设计方法二、正交设计（二）用正交表安排试验1.因素及位级的确定2.正交表的选择与试验安排3.正交原理第一节实验设计方法二、正交设计（三）试验结果的直观分析1.直接比较2.通过计算3.画趋势图展望下批试验的最好条件第一节实验设计方法三、均匀设计（一）概述

1.起源2.均匀表的特点（二）用均匀设计表安排实验1.因素和水平的确定2.均匀表的选用3.实验安排（三）实验数据处理第一节实验设计方法三、均匀设计（一）概述1.起源2.均匀表的特点（二）用均匀设计表安排实验1.因

素和水平的确定2.均匀表的选用3.实验安排第二节实验工艺研究常用技术概述一、实验室单元操作概述1.称量2.液体体积的度量3.加热4.冷却5.冷凝和冷冻6.溶解和稀释第二节实验工艺研究常用技术概述一、实验室单元操作概述7.搅拌和振荡8.蒸发9.普通蒸馏10.水蒸气蒸馏11.减压蒸馏12.精馏第二节

实验工艺研究常用技术概述一、实验室单元操作概述13.干燥14.过滤15.重结晶16.升华17.洗涤、萃取与浸取18.柱层析第二节实验工艺研究常用技术概述二、普通实验室规则（一）实验室规则（二）实验室防火、防爆、防毒

、安全用电及其急救措施第二节实验工艺研究常用技术概述三、小型工艺研究室的筹建（一）实验室的基本条件（二）实验室的装置及设备第三节中药新药的工艺研究一、工艺研究的基本内容（1）工艺过程目的的确定—剂型选择（2）工艺过程

途径的确定—工艺路线选择（3）工艺过程要求的确定—工艺参数确定第三节中药新药的工艺研究二、工艺研究的基本方法（一）剂型选择的基本方法（1）有效性入选法（2）安全性否定法（3）稳定性择优法（4）实用性淘汰法（5）经济性权衡法第三节中药新药的工艺研究二、

工艺研究的基本方法（二）路线选择的基本方法（1）理论推导法（2）分组分类法（3）相似类比法（4）实验对比法（5）综合择优法（三）工艺参数确定的基本方法第三节中药新药的工艺研究三、工艺研究的技术要求（一）技术选择的技术要求（二）提取工艺研究的技术要求1.药材的鉴定与前处理2.提取工

艺路线的设计3.提取工艺技术条件的研究（三）其它工艺研究的技术要求1.分离与纯化工艺研究2.浓缩与干燥工艺研究第三节中药新药的工艺研究四、工艺研究的放大试验（一）中试研究的内容1.完善制备工艺条件2.设备配套3.核算成本4.制备成本（二）中试研究的

注意事项五、工艺研究资料的整理第四节生物制品新药的工艺研究一、工艺研究的基本内容1.“上游技术”研究的基本内容2.“下游技术”研究的基本内容中试工作的内容二、工艺研究的注意事项1.工程菌的选择（1）工程菌应具备的条件（2

）影响工程菌生产蛋白质能力的因素第四节生物制品新药的工艺研究二、工艺研究的注意事项1.工程菌的选择（1）工程菌应具备的条件（2）影响工程菌生产蛋白质能力的因素（3）影响工程菌生产小分子产品的因素（4）工程菌使用时需要考虑的问题

2.反应工艺的选择3.反应器的选择与工艺设计第四节生物制品新药的工艺研究二、工艺研究的注意事项4.发酵培养基组成5.工艺最佳化6.工艺参数的监控与计算机应用第五节化学药品新药的工艺研究一、工艺研究的基本内容二、新药的工艺设计三、新药的实验内容四、工艺路线的选择五、仿制新药的工艺研究第六节

新药成型工艺研究一、制剂处方二、成型工艺研究三、辅料的选择四、剂型规格的确定五、成型工艺研究中的注意事项六、成型工艺参数筛选的注意事项第四章质量研究⚫第一节概述⚫第二节质量标准及其研究⚫第三节药品标准物质⚫第四节稳定性实验第一节概述（一）药品质量

标准1.药品质量标准的内容2.制定药品质量标准的最终目的3.研究药品质量标准的工作程序第一节概述（二）研究药品质量标准通常要注意的问题1.质量控制与药学研究要同步进行2.正确设立对照3.正确选择检测项目4.正确选择检测方法5.正确确定指标水平第二节质量标准及其研究一、名称与命名1.单位制

剂2.复方制剂3.不宜采用的命名法4.新药可以起商品第二节质量标准及其研究二、成分（复方制剂和中药处方）及其表述三、制法及其概述四、性状及其描述第二节质量标准及其研究五、鉴别及其方法（一）理化鉴别（二）色谱鉴别1.薄层色谱的优点2.薄层色谱的优点3

.吸附剂及其选择4.展开剂及其选择5.操作注意事项第二节质量标准及其研究五、鉴别及其方法（三）中药的经验鉴别（四）中药的显微鉴别1.显微鉴别特征的选择2.取样3.制片4.观察与检定5.正文描述6.绘图第二节质量标准及其研究六、检查及其类型1.质量参数型2.

剂型要求型3.污染控制型第二节质量标准及其研究七、含量与含量测定（一）含量测定方法学研究1.待测成分的确定2.样品处理方法的研究与确定3.测定条件的选择4.线性关系的考察5.阴性样品干扰的考察6.精密度试验第二节质量标准及其研究七、含量与含量测定（一）含量测定方法学研究7.

重现性试验8.稳定性试验9.回收率试验10.样品测定第二节质量标准及其研究七、含量与含量测定（二）高效液相色谱法在新药含量测定中的应用1.前期准备2.选择色谱柱3.选择流动相4.选择溶剂5.选择检测器6.精密度试验7.方法学研究内容第二

节质量标准及其研究八、其它项目及其规定（1）质量标准中的有效期限（2）贮藏项下的规定（3）盛装药品的各种容器（4）其他第二节质量标准及其研究九、质量标准起草说明十、中药新药质量标准研究的技术要求（一）中药材质量标准1.质量标准2.起草说明（二）中药制剂质量标准1.原料及辅料的

质量标准2.制剂的质量标准3.起草说明第三节药品标准物质一、药品标准物质的特性二、标准物质的分类三、药品标准物质的管理四、中药新药质量控制用对照品的技术要求1.化学对照品2.对照药材3.对照品使用说明第四

节稳定性试验一、概述（一）稳定性的衡量指标（二）稳定性的实验方法二、中药新药稳定性研究的技术要求第五章非药学研究概述⚫第一节新药有效性与安全性的实验室评价⚫第二节新药临床试验第一节新药有效性与安全性的实验室评价一、概述（一）有效性评价1.在新药开发中药理研究的主要作用（1）

验证疗效（2）确保安全2.在新药开发中药理研究的基本内容（1）药效学研究（2）一般药理学研究（3）药动学研究3.在新药开发中药理学研究的基本要求4.在新药开发中药理学研究的基本方法第一节新药有效性与安全性的实验室评价（二）

安全性评价1.在新药开发中安全性评价的主要作用2.在新药开发中安全性评价的基本内容（1）急性毒性研究（2）长期毒性研究（3）特殊毒性研究第一节新药有效性与安全性的实验室评价二、《药品非临床试验质量管理规范》的主要内容

（一）组织机构和人员1.机构设置2.机构负责人3.质量保证部门及其负责人4.项目负责人第一节新药有效性与安全性的实验室评价二、《药品非临床试验质量管理规范》的主要内容（二）实验设施1.实验室的设置与管理2.实验的设置与管

理3.辅助设施的设置与管理第一节新药有效性与安全性的实验室评价二、药品非临床试验质量管理规范》的主要内容（三）仪器设备的管理1.实验室设备的管理2.供试品和对照品的管理3.实验室的其它管理规定第一节新药有效性与安全性的实验室评价二

、药品非临床试验质量管理规范》的主要内容（四）标准操作的规程1.制定与实验工作相适应的标准操作规程2.标准操作规程的管理（五）研究工作实施的管理1.一般管理与程序2.实施方案的主要内容3.总结报告的主要内容4.资料档案管理第一节新药有效性与

安全性的实验室评价三、药品非临床试验质量管理规范》的主要内容（一）基本要求（二）主要药效研究1.试验方法的选择2.观察指标3.实验动物4.给药剂量与途径5.对照组4.中药注射剂与口服途径作强度和时效比较第一节新药

有效性与安全性的实验室评价三、药品非临床试验质量管理规范》的主要内容（三）一般药理研究（四）药动学研究（五）毒理研究1.急性毒性试验2.长期毒性试验3.其它试验第一节新药有效性与安全性的实验室评价四、生物制品非临床试验的技术要求

（一）安全性试验技术要求1.生产环境质量控制要求2.产品结构与理化特性要求3.产品中杂质检测和安全性试验要求4.实验动物要求5.给药课题要求6.给药途径与周期要求7.研究参数要求8.毒性作用机制第一节新药有效性与安全性的实验室评价四、生物制品非临床试

验的技术要求（二）毒理学试验技术要求1.一次性给药急性毒性试验2.重复给药毒性试验3.生殖毒性试验4.致突变与致癌试验5.免疫毒理学试第二节新药的临床实验一、药物临床实验（一）基本要求1.新药临床试验的内容2.新药注册临床试验的范围3.新药注册临床试验的划分4

.新药注册临床试验的受试例数5.新药注册特殊药物的临床试验第二节新药的临床实验一、药物临床实验（二）实施前的要求（1）~（6）（三）临床试验的管理1~13第二节新药的临床实验二、《药品临床试验质量管理规范》简介（

一）临床实验的基本原则1.符合法规要求2.符合科学性3.符合道德规范（三）受试者的权益保障（四）受试研究者的职责（五）多中心试研验的基本要求第二节新药的临床实验三、中药新药临床试验的技术要求（一）关于临床实验例数的规定（1）~（9）（二）I期

临床试验1.目的2.试验设计3.不良反应的判断与处理4.观察和记录5.试验总结第二节新药的临床实验（三）II期临床试验1.目的2.基本要求3.试验设计4.观察和记录（四）III期临床试验1.目的2.基本要求3.试验设计4.观察和

记录（五）IV期临床试验1.目的2.试验设计（六）总结与评价1.临床试验与评价2.试验设计第二节新药的临床实验四、化学药品临床试验要求1.第1、2类新药的临床试验要求2.第3、4类新药的临床试验要求3.第5类新药的临床试验要求4.第6类新药的临床试验

要求5.同时申请化学原料药及其制成制剂的临床试验要求6.减免临床试验的申请7.临床试验对照药品第二节新药的临床实验五、治疗用生物制品临床试验说明六、预防用生物制品临床试验说明第六章新药注册管理第一节新药注册申请第二节新药注册分类第三节新药注册申报资料第四节新药临床实验的审批第

五节新药生产资料第六节新药监测期管理第七节新药试行标准转正第六节新药技术转让第一节新药注册申请一、新药与新药申请二、快速审批新药的申请三、新药申请人四、新药申请分类第二节新药注册分类一、中药、天然药物注册分类二、化学药品注册分类三、治疗用生物制品注册分类四、预防用生物制品注册分类

第三节新药注册申报资料一、中药、天然药物的申报资料（一）申报资料项目的分类（二）申报资料项目的编号、名称及其说明（三）申报资料的要求二、化学药品的申报资料三、治疗用生物制品的申报资料四、预防用生物制品的申报资料第四节新药临床试验的审批一、原始审批1.原始申请的工作程序2.有关事项与说

明二、初审与抽样1.工作程序2.申报资料的形式审查3.研制情况与现场考察4.检验样品的抽取5.审查与抽样的工作时限6.省局受理的有关事项第四节新药临床试验的审批三、注册检验1.注册检验的程序2.注册检验的内容3.注册检验的工作时限四、申请受理五、审评与批准1.临床申请的审评与批准的工作程序2.临床

申请的审评与批准的工作时限第四节新药临床试验的审批六、退审七、复审与重申第五节新药生产审批一、申报与批准程序1.原始申请2.初审3.核查与抽样4.样品检验5.核发证书与文号二、样品管理1.样品的生产条件2.样品的销售第五节新药生产审批三、注册标准与说明书管理1.试行标准2.注册标准3.

药品注册标准和说明书的发布4.药品说明书的管理第六节新药监测期管理一、监测期限二、监测内容与报告三、监测期的其他规定第七节药品试行标准转正一、试行标准转正的程序二、试行标准转正的其他规定第八节新药技术转让1.新药技术转让和再转让的条件2.接受新药转让的基本要求3.新药转让合同与签订4.新药

转让的行业管理