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医学科研设计的基本原则和方法1AstudyisconductedtodeterminetheeffectsofdrinkingCocaColaonateenager’swillingnesstobungeejumpfromfrightfulheights.Atota

lof500teenagersisassembledonthebasisofbungee-jumpingstatus:250arejumpers,and250arenot.Ofthe250jumpers,150reportdrinkingCocaCola.Ofthenonj

umpers,50reportdrinkingCocaCola.Amajorityofthenonjumpersreportapreferenceforwarmmilk.练习题2•Whichofthefoll

owingistrue?–Thisisacohortstudy.–Thisstudycanbeusedtocalculateanoddsratio.–Theabsoluteandrelativeriskofbungeejumpingmaybedeterminedfromthisstudy.

–Jumpersandnonjumpersshouldbematchedforbeverageconsumption.–Unanticipatedoutcomescanbeassessedinthisstudy.•Theabsolutediff

erenceintheriskofjumping–is100–is3:1–is150–cannotbecalculated,becausethisisacase-controlstudy–cannotbecalculated,becausejumpingisthedependentvar

iable3•Theoddsratiocalculatedfromthisstudywillgivetheoddsof–drinkingamongjumperstodrinkingamongnon-jumpers–drinkingamongnonjum

perstodrinkingamongjumpers–jumpingamongdrinkerstodrinkingamongjumpers–nonjumpingamongdrinkerstonondrinkingamongjumpers–drinkingtojumping•The

oddsratiointheabovestudyis–0.2;0.6;2;5；6;•Theresultsofthisstudyindicatethat–bungeejumpinginfluenceso

ne’schoiceofbeverage–bungeejumpingandchoiceofbeverageareassociated–one’schoiceofbeverageinfluencesone’stend

encytobungeejump–bungeejumpingandbeveragechoicearecausallyrelated–thereisnoassociationbetweenwarmmilkandbungeejumping4DrinkingNon-drinkingJ

umper150(a)100(c)Non-jumper50(b)200(d)a/c150/100OR=b/d=50/200=6.05设计与实施一般过程•一、提出假设明确研究目的•二、制定计划•1.方法设

计类型•2.研究对象选择（必要时估算样本大小）•3.确定研究的观察指标•(拟定调查表、暴露的测量、疾病发生的测量)•4.确定资料的收集方法•5.其他:如人员组织／经费预算／质量控制等•三、调查员培训•四、实施资料的收集•五、资料的整理分析•六、总结

报告6实验设计的意义在于用较少的人力、物力和时间，获得较为可靠的结果，最大限度地减少误差，以达到高效、快速和经济的目的。为此，实验设计必须遵循以下四个基本原则。一、设立对照的原则1.对照的意义在实验中设立相互比较的实验组和对照组，对各组给

予不同的处理，然后观察各组的结果。2、对照的基本要求除处理因素作有计划的变化外，实验组和对照组的非处理因素要相同或相近，从而抵消或减少由此引起的实验误差，以便分离出处理因素的效应。第一节实验设计的基本原则7（1）空白对照

：对照组不施加任何处理因素。空白对照简单易行，但容易引起实验组与对照组在心理上的差异，从而影响试验效应的测定。临床上不宜用空白对照，即使对无肯定疗效的疾病，医生也不应放弃具有一丝希望的疗法。（2）安慰剂对照：对照组使用一种没有药理作

用的假药，药物的剂型、外观、包装或处理上不能为受试者识别，称为安慰剂（placebo）。使用安慰剂有助于避免对照组病人产生与实验组病人不同的心理作用，但在使用时一定要慎重，做好保密工作。（3）实验对照：对照组不施加处理因素，但施加某些与处理因素有关的实验因素。例如，在动物

实验中，如果研究切除甲状腺对白细胞生成的影响，对照组也必须进行麻醉、切开、暴露甲状腺、缝合等手术操作，只是不切除甲状腺。2.对照的形式8（4）标准对照：用公认的标准疗法或常规疗法作对照。（5）对照（潜在对照）：以过去的研究结果作为对照。例如，某

种疾病的治愈率为0，现用一种新药连续治愈2例。尽管没有设立对照，仍可认为是一种很好的药，因为过去大量从未治愈的该病病人就是对照。对照形式，除公认的难治性疾病如恶性肿瘤、狂犬病等以外，一般不宜使用。（6）自身对照：对照与实验在同一受试对象进行。严格地说，它不是随机分配的，有一定的局限性。

需要注意的是，对有短期自愈倾向（如感冒）或有周期性发作倾向的疾病，以及实验前后某些环境因素或自身因素发生了改变，并且会影响实验结果时测不宜用自身对照。（7）相互对照：不设立对照组，而是几种处理（或水平）互

为对照。这种对照要做到同期平行进行。例如，将条件基本相同的贫血病人分成三组，分别应用三种方案进行治疗，比较各组的治疗结果。2.对照的形式9二、随机化的原则随机化的意义在实验设计中，受试对象的分组以及施

于受试对象的实验顺序等必须遵循随机化（randomization）的原则。随机化就是使每一个受试对象有同等机会被抽出并分配到各实验组中去，以抵消处理因素对试验效应的影响，同时保证了实验数据可进行统计学分析。因为随机化是数据统计的先决条件，倘若分组不是随

机的，即使统计分析结果有差异，也是毫无意义的。值得注意的是，随机不是随便或随意。在实际工作中常见的不随机举例如下：（1）动物分组；先抓到的小鼠放入A组，后抓到的小鼠放入B组。看似随机，其实进行了挑选。因为先抓到的多为不活泼的或雌性

的，后抓到的多为活泼的或雄性的，而这些因素有可能影响实验结果。10抽样调查的抽样方法单纯随机抽样（simplerandomsampling）系统抽样（systematicsampling）分层抽样（stratifiedsampling）整

群抽样（clustersampling）两级或多级抽样（two-stageormulti-stagesampling）11简单随机法4．随机数字表法•在简单随机法中，最好是用统计学家编制的随机数字表进行

分组。随机数字表中的全部数字无论从行、列或斜向等顺序都呈随机状态。•先将纳入试验的合格对象，依先后顺序编号；再从随机数字表中的任意行或列作为起点，得到一个随机数依次取其表中的系列数字，与纳入的研究对象编号配对，并列出样本的随机分配表格。12看似随机，其实进

行了挑选。Theoddsratiointheabovestudyis病例的选择：纳入标准、剔除标准这种整群随机抽样便于组织，节约人力、物力，因而多用于大规模调查，有其一定优点。处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。由属于这些编号的学生组

成样本。Theoddsratiointheabovestudyis临床上不宜用空白对照，即使对无肯定疗效的疾病，医生也不应放弃具有一丝希望的疗法。（1）空白对照：对照组不施加任何处理因素。值得注意的是，随机不是随便或随意。值得注意的是，随机不是随便或随意。凡首数≥8者减8,≥6者减6，≥4

者减4，≥2者减2，依次得439，710，376，1587，304，1988，…。随机化就是使每一个受试对象有同等机会被抽出并分配到各实验组中去，以抵消处理因素对试验效应的影响，同时保证了实验数据可进行统计学分析。例：药剂、手术方法、毒物bungeejumpingandc

hoiceofbeverageareassociated单纯随机抽样举例•欲调查某中学学生近视率，该校有学生2000人，若取样本含量为100，试作单纯随机抽样设计。•先将全校学生编号：0，1，2，…，1999，再用随机

数字表，比如任意指定第6行第7列起，向右依次抄录随机数字100组，每组四个数字，凡后面出现与前面有相同数字者弃去，如得6439，0710，6376，3587，0304，7988，…。凡首数≥8者减8,≥6者减6，≥4者减4，≥2者减2，依

次得439，710，376，1587，304，1988，…。由属于这些编号的学生组成样本。13其他简单随机法1.抛硬币法2．掷骰子法3．抽签随机法5．电子计算机或计算器随机分组14系统随机抽样又称间隔抽样，将所有的被研究对象按设计要求的抽样单位

依次编号，先随机抽取第一个观察单位，再依次按一定间隔取其余的观察单位。例如，要从2000户家庭中抽出200户作为样本以进行某项调查。方法是，把所有的家庭从1至2000都标上号码，先在1～10号中按抽签方式抽出一个号码，假如这个号码是5，就以此为起点，每间隔10号

抽取一户尾数为5的家庭进行调查，即抽取5、15、25、35、……1995号等户，共200户，相当于全部家庭的10％。此法常用于大面积的流行病学调查等，优点是简便易行，不需每一次都抽签，而只抽一次。15系统抽样的实例•例如，要从2000户家庭中抽出200户作

为样本以进行某项调查。方法是，把所有的家庭从1至2000都标上号码，先在1～10号中按抽签方式抽出一个号码，假如这个号码是5，就以此为起点，每间隔10号抽取一户尾数为5的家庭进行调查，即抽取5、15、25、35、……1995号等户，共200户，相当于全部家庭的1

0％。•此法常用于大面积的流行病学调查等，优点是简便易行，不需每一次都抽签，而只抽一次。16分层随机法❑先将研究对象按主要特征(如性别、午龄、职业、教育程度等)分为几层，然后再在各层中进行随机抽样，这样就保证了各层至少在重要的有关因素方面取得均衡。❑分层随机抽样又分为两类：

➢各层内抽样比例相同，如每层均抽出10％的研究对象，称为按比例分层随机抽样。➢按照一定的要求，各层内抽样比例不同。如在一个较大地区调查儿童身体发育的某项指标，可划分平原、山区、沿海等几个层，再按各层比例确定随机抽样的数量。这样就使每层中观察值的变异度小些

，样本的代表性加强，多层间还可作比较分析。这种抽样方法称最优分配分层随机抽样。17•分层因素选择的三条原则：•1）选择所研究疾病或其并发症的危险因素分层；•2）选择所研究疾病的预后有明显影响的因素分层；•

3）需遵循最小化的原则，即将分层因素控制到最低限度，否则将致分层过多，造成分层后随机分组过度分散的不利局面。分层随机法18整群抽样用此法抽样时，可抽到的不是个体，而是由个体所组成的集体(即群体)。如村、车间、班级、连队、居民小组等。这些群体是从相同类型的群体中随机抽出的，被抽到单位的

所有成员都是研究对象；这种整群随机抽样便于组织，节约人力、物力，因而多用于大规模调查，有其一定优点。其缺点是抽样误差较大，分析工作量也较大。19多级抽样法首先将总体人群分成一定规模的抽样单位，抽出几个单位后再从中进

行第二次抽样，称为两级抽样法或从属抽样法。如果从第二次抽样的单位中再行抽样，即为三级抽样法。如此反复抽样的方法叫做多级抽样法。在某种情况下，必须考虑抽取样本的特点，使之与调查的特性相适应。例如在随机抽得的样本

中要有与该地区人口构成比相似的男性和女性，这需要分别列出男、女的名单（不包括儿童）。从这些名单中，按随机抽样原则选出相应数量的研究对象，同时在抽样中也应考虑到年龄的构成比，使抽得的样本更符合实际，更具有代表性。2

0单纯随机抽样系统抽样整群抽样分层抽样优点简单直观，是其它抽样的基础；均数(或概率)及标准误计算简便。简便易行；易得到按比例分配的样本；样本在总体中的分布较均匀。便于组织；节省经费；容易控制调查质量。减少抽样误差;便于对不同层采用不同抽样方法；不同层可独立分析。缺点例数较多时,编号麻烦

,实际工作中难以办到；当总体变异大时，代表性不如分层抽样；样本分散，难以组织调查。观察单位按顺序有周期趋势或单调递增(减)时易产生偏差。样本例数一定时,抽样误差大于单纯随机抽样(因样本未广泛散布于总体中)。分层变量选择不当,层内变异较大,层间均数相近,分

层抽样就失去意义。适用范围是其它抽样方法的基础，主要用于总体不太大的情形。主要用于按抽样顺序个体随机分布的情形。主要用于群间差异较小的情形。主要用于层间差异较大的对象。21三、重复的原则l.重复的意义重复是指在相同实验条件下进行多次观

察。即要求各处理组的实验单位都要有一定的数量，要考虑样本含量的大小。随机化能在很大程度上避免非处理因素所产生的影响。但是，如果观察数量太小，就有可能把个别情况误认为普遍现象，把偶然性或巧合的现象当作必然的规律性，以至将实验结

果错误地推广到群体；如果观察数量太多又会增加严格控制实验条件的困难，造成不必要的浪费。在实验研究中对样本含量的要求是，既要保证实验结果可靠，又要避免不必要的浪费。这就要求受试对象具有较好的同质性．精选的小样本优于庞杂的大作本。设计样本含量时，各组例数

显好相等。222.影响样本含量的因素（1）第一类错误的概率α：即检验水准。（2）检验效能（1-β）（3）最小差值δ（4）总体标准差σ（5）资料的性质；一般来说，在同等情况下，数值变量所需样本含量少于分类变量。（6）实验设计的类型；从常用的实验设计来看，完全随机设计所需样本量多，配

对设计与随机区组设计所需样本量较少，拉丁方、正交、析因等设计所需样本量更少。与常用实验设计相比，序贯实验设计所需样本量可少30％～50％。23计量资料的样本估计配对比较t2S2n=-----X2成组比较2t2S2n=--------

--(X1-X2)224计量资料的样本估计计算公式8PQn=---------(P1-P2)2查表法25四、盲法•单盲•双盲•三盲26严格地说，它不是随机分配的，有一定的局限性。分层因素选择的三条原则：（1）空白对照：对照组不施加任何处理因素。这种对照要做到同期平行进行。与常用实验设计相比，序贯实

验设计所需样本量可少30％～50％。客观性：主观指标和客观指标。Theabsoluteandrelativeriskofbungeejumpingmaybedeterminedfromthisstudy.

单纯随机抽样（simplerandomsampling）Jumpersandnonjumpersshouldbematchedforbeverageconsumption.欲调查某中学学生近视率，该校有学生2000人，若

取样本含量为100，试作单纯随机抽样设计。这种整群随机抽样便于组织，节约人力、物力，因而多用于大规模调查，有其一定优点。（4）标准对照：用公认的标准疗法或常规疗法作对照。各层内抽样比例相同，如每层均抽出10％的研究对象，称为按比例分层随机抽样。随机化就是使每一个受试对象有同等机会被抽

出并分配到各实验组中去，以抵消处理因素对试验效应的影响，同时保证了实验数据可进行统计学分析。在实验设计中，受试对象的分组以及施于受试对象的实验顺序等必须遵循随机化（randomization）的原则。

从这些名单中，按随机抽样原则选出相应数量的研究对象，同时在抽样中也应考虑到年龄的构成比，使抽得的样本更符合实际，更具有代表性。各层内抽样比例相同，如每层均抽出10％的研究对象，称为按比例分层随机抽样。五、均衡原则•保证基线可比•例子127降压药高血压

病人血压值处理因素受试对象实验效应三要素：1.处理因素；2.受试对象；3.实验效应其他因素其他效应第三节科研设计的基本要素28㈠处理因素(studyfactor，treatment)例：药剂、手术方法、毒物•抓住主要处理因素•区分处理与非处理因素•处理因素必须标准化

29㈡受试对象(studysubjects)动物的选择：种类、品系、年龄、体重、窝别、营养……病例的选择：纳入标准、剔除标准30㈢实验效应(experimentaleffect)处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指标表达。观

察指标应客观、精确、灵敏、特异。1.客观性：主观指标和客观指标。2.精确性：准确度(accuracy)或真实性（validity）：观察值与真值的接近程度，受系统误差的影响(如灵敏度、特异度)。精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复性（repeatability）：重复

观察时观察值与其均值的接近程度，受随机误差的影响（如一致百分率、Kappa值）。31Thanks！！！32