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医学科研设计医学诊疗试验设计诊断试验的意义❖诊断性实验是指临床医生用物理学、生物化学、血清免疫学、影像学的检查以及临床检查。❖诊断试验研究是指采用金标准对诊断试验方法进行比较评价的研究。医学科研设计医学诊疗试验设计2诊断试验研究的基本方法❖依据诊断某

病的金标准作盲法和同步试验的比较。❖评价的主要内容是这种方法的准确度，精密度和实用性。❖理想的诊断试验应该是准确、精密度高，安全，无不适感，作用迅速、简便易行且价格低廉。其中准确度是最重要的指标。医学科研设计医学诊疗试验设计3诊断试验研

究的步骤❖确定金标准❖选择研究对象❖同步测试❖计算评价指标医学科研设计医学诊疗试验设计4确定金标准➢金标准是用来与新的诊断方法相比较的，是评价新诊断试验的参照物，是当前医学界公认的最可靠、准确度相当高的诊断方法。➢诊断试验中常用的金标准有：

病理学检查（活检、尸解）；手术或诊断性操作中所见；高科技精密仪器（CT,B超，MRI等）的诊断；长期随访临床观察所得的结论。医学科研设计医学诊疗试验设计5选择研究对象➢经金标准确定的阳性组（患病组）：阳性组应具有反应该病的全部特征;➢经金标准确定无该病

的阴性组（患者或参照人群）：无该病的患者是指可能患有其他疾病的病人。医学科研设计医学诊疗试验设计6同步测试应用新的诊断试验方法对阳性组和阴性组作盲法同步测试医学科研设计医学诊疗试验设计7诊断试验研究的评价指标➢诊断试

验与金标准相互比较数据的2*2四格表➢敏感性和特异性➢评价诊断试验效率的统计学指标医学科研设计医学诊疗试验设计8诊断试验与金标准相互比较数据的2*2四格表表1诊断试验的评价结果金标准阳性组+阴性组-合计

阳性组+a真阳性b假阳性a+b诊断试验阴性组-c假阴性d真阴性c+d合计a+cb+dN医学科研设计医学诊疗试验设计9敏感性和特异性适用于临床诊断的任何试验，都必须具备敏感性和特异性两个基本特征：⚫敏感性：按照金标准，本试验方法可以检出本病的效能。⚫特异性：按照金标准，

本试验方法可以检出非本病的效能。医学科研设计医学诊疗试验设计10敏感度(sensitivity,Pa)⚫定义：反映诊断试验敏感性的指标，即金标准确诊有病，而本次试验检查结果也是阳性的频率，又称真阳性率。⚫公式为Pa=a/(a+c)⚫敏感度反映本次试验能够正确识别本病的能力，敏感度

与漏诊率的和为1（100%）。研究者应选敏感度高的诊断方法，避免漏诊。医学科研设计医学诊疗试验设计11特异度（specificity，Pd）➢特异度是反映诊断试验特异性的指标，即金标准确诊未患该病而本次试验检查结果为阴性的频率，又称真阴性率。➢公式为Pd=d/(c

+d)➢特异度反映本次试验能够正确鉴别未患本病的效能。特异度与误诊率之和为1（100%）。研究者应选用特异度高的指标，避免误诊。医学科研设计医学诊疗试验设计12假阴性率&假阳性率➢假阴性率（Pc）:经金标准确诊为患有本病的患者而在本次试验中检查结果为

阴性的频率，又称漏诊率。计算公式Pc=c/(a+c)=1-Pa➢假阳性率（Pd）:经金标准去诊未患该病的人群而本次试验检查结果为阳性的频率。计算公式：Pb=b/(b+d)=1-Pd医学科研设计医学诊疗试验设计13阳性预测值&阴性预测值⚫阳性预测值（predictivevalue+）：

经本次试验为阳性结果的人群中，真正患病的频率（概率）。预测值是在诊断试验结果（阳性和阴性）的条件下，证实有无患病的频率。阳性预测值的计算公式Pv+=a/(a+b)⚫阴性预测值（predictivevalue-）

：经本次试验为阴性结果的人群中，真正未患病的频率（概率）。阴性预测值的计算公式Pv-=d/(c+d)医学科研设计医学诊疗试验设计14阳性似然比&阴性似然比➢阳性似然比（likelihoodratio+，LR+）：是指本次诊断是严重

真阳性率与假阳性率之比。计算公式为LR+=[a/(a+c)]/[b/(b+d)]=Pa/Pb➢阴性似然比（likelihoodratio-，LR-）：是指本次诊断试验中假阴性率与真阴性率的比，公式为：LR-=[c/(a+c)]/[d/(b+d)]=

Pc/Pd➢依据两个比值判断试验结果的可靠程度。LR+越大，LR-越小，诊断价值越高。医学科研设计医学诊疗试验设计15患病率（prevalencerate）⚫患病率（prevalencerate）：检查总人数中经金标准确诊患病的强度。计算公式为：Pr=(a+c)/N医学科研设计医学诊疗试验设计1

7调整一致性⚫调整一致性：对总一致性进行数值的技术性处理，使评价的真实性更高。计算公式为：%/10041+++++++=dbddcdcaabaa调整一致性医学科研设计医学诊疗试验设计18Youden

指数⚫Youden指数（Youdenindex,Yi）：是指诊断试验中的真阳性率和真阴性率之和减去基数（1或100%）。计算公式为：1−+++=dbdcaaYi医学科研设计医学诊疗试验设计19研究胎甲球筛检诊断原发性肝癌的价值，以肝穿刺活检组织病理诊断作为金标准，结果见表。计算胎

甲球筛检诊断方法的评价指标肝穿刺患病组+未患病组-合计异常组+20531236胎甲球正常组-293766合计23468302医学科研设计医学诊疗试验设计20表诊断试验指标的参数估计样本指标样本标准误参数可信区间敏感度()3/caacSpa+=paaSUP特异度()3/dbbdSpd+

=pddSUP阳性预测值()3/baabSpv+=+++pvvSUP阴性预测值()3/dccdSpv+=−−−pvvSUP总一致性()()3//NcbbaSCA++=CASUCAYouden指数()()33dbbdcaac

SYi+++=iYiSUY医学科研设计医学诊疗试验设计21表诊断试验指标的假设检验计算公式准确度比较CASCACAU21−=2221CACACASSS+=Youden指数比较2121YYSYYU−−=222121YYYYSSS+=−医学科

研设计医学诊疗试验设计22诊断试验的设计原则⚫确定合适的金标准⚫选择合适的实验对象⚫诊断试验的可靠性（可重复性）⚫盲法判定试验结果⚫如实报告试验结果⚫样本含量的确定⚫确定诊断试验的阈值医学科研设计医学诊疗试验设计23样本含量的确定⚫配对计数资料样本含

量计算⚫根据代评价诊断试验的敏感度和特异度，总体率样本含量计算法22/)1(ppun−=()()()22121//22pppppppzpun−−−+=()2/221pppp−+=医学科研设计医学诊疗试验设计24诊断试验的设计原则⚫确定合适的金标准⚫选择合适的实验对象⚫诊断试验的可

靠性（可重复性）⚫盲法判定试验结果⚫如实报告试验结果⚫样本含量的确定⚫确定诊断试验的阈值医学科研设计医学诊疗试验设计25确定诊断试验的阈值⚫均数加减标准差法⚫百分位数法⚫ROC曲线法医学科研设计医学诊

疗试验设计26ROC曲线ROC曲线是反映此敏感性和特异性连续变量的综合指标。ROC曲线真阳性率为纵坐标,假阳性率为横坐标,在坐标上由无数个临界值求出的无数对真阳性率和假阳性率作图构成,计算ROC曲线下面积AUCROC来评价诊断效率。医学科研设计医

学诊疗试验设计27诊断试验研究的评价➢金标准的纯度如何?➢是否将诊断试验与金标推进行了比较?➢是否应用了盲法?➢研究对象的代表性如何?医学科研设计医学诊疗试验设计28诊断试验研究的评价➢样本量的含量是否足够?➢是否说明研究对象的来源?➢正常值

的确定是否合理可靠?➢诊断试验的评价指标是否得到正确计算和合理的解释?医学科研设计医学诊疗试验设计29诊断试验研究的评价➢诊断试验的重复性及测量变异如何?（可靠性）➢是否交待诊断试验的具体步骤?➢是否对诊断试验的临床实用性做了实事求是的评判?➢对联合试验的评价是

否得当?医学科研设计医学诊疗试验设计30